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中国首例碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功
2025-08-26
正序生物与广西医科大学第一附属医院携手，宣布成功利用自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液，治愈了首位镰刀型细胞贫血病患者。经过治疗，该患者的胎儿血红蛋白水平显著提升，镰状血红蛋白水平则相应下降。在6个月的观察期内，患者未出现血管闭塞危象，总血红蛋白浓度稳定保持在120g/L以上，已完全恢复正常生活。 CS-101注射液基于高精准变形式碱基编辑器tBE开发，通过编辑自体造血干细胞，成功激活了胎儿血红蛋白的表达，从而有效抑制了红细胞的镰变，为β-血红蛋白病的治疗提供了新的途径。与传统治疗方法相比，该疗法展现出更高的安全性和有效性。 目前，CS-101注射液已完成Ⅰ期临床试验，并即将进入Ⅱ/Ⅲ期试验阶段。正序生物表示，该药物有望成为全球首个碱基编辑治疗药物。 作为基因编辑疗法的开发者，正序生物已利用该技术成功治疗了近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者，推动了中国原创技术在全球范围内的应用与发展。
